ویرایش ژن‌ها، کلید درمان بیماری‌ها

سال گذشته، ده‌ها مقاله درباره پژوهش‌های انجام شده در خصوص فناوری جدید کریسپر در سراسر جهان منتشر شده که روش‌هایی برای درمان بیماری‌هایی مثل انواع سرطان، ایدز، نابینایی و بسیاری از بیماری‌های مزمن پیشنهاد می‌دهد. به نظر می‌رسد ویرایش ژنتیک با کمک فناوری کریسپر (CRISPR) یک قدم بزرگ رو به جلو برداشته است. کریسپر ابزار ساده‌ای است که محققان به کمک آن، قسمتی از دی‌ان‌ای (DNA) را جدا می‌کنند و ویرایش لازم را روی آن انجام می‌دهند. این روش به درمان و پیشگیری از بروز بیماری‌های بسیاری کمک می‌کند که مرتبط با عوامل ژنتیک است.

گرچه هنوز زمان زیادی لازم است تا درمان به کمک روش کریسپر روی انسان نتیجه‌بخش شود، اما از امروز می‌توان به تاثیر این فناوری روی کنترل بیماری‌های غیرقابل درمان امیدوار بود. انسان تنها موجود دارای ژنوم نیست و این راهکار در مورد حیوانات و گیاهان نیز کاربرد دارد. طبیعی است که ژن این موجودات از کدهای ساده‌تری تشکیل شده و ایجاد تغییرات در آن به آسانی ممکن خواهد بود. از طرف دیگر، اگر ویرایش ژنتیک تغییری ناخواسته در ژن‌ها ایجاد کند، آسیب‌هایی که به گیاهان یا حیوانات وارد می‌شود، به مراتب کمتر از انسان خواهد بود.

روش کریسپر، قدرتی باورنکردنی در زمینه ایجاد تغییرات مثبت دارد و تا امروز نیز انقلاب بزرگی در سطح آزمایشگاهی ایجاد کرده است. اکنون محققان به کمک این روش به مطالعه شرایط زیستی کروموزم‌ها و اختلالاتی که منجر به بروز انواع سرطان‌ها می‌شود، می‌پردازند. در ادامه به پیشرفت‌های اخیر این فناوری برای ویرایش ژن‌ها می‌پردازیم.

ویرایش سلول‌های سرطانی

بیماری سرطان از حدود 400 سال پیش از میلاد شناخته شده است. با این حال در دوران معاصر بود که علت ابتلا به سرطان را دریافتیم: بروز جهش ژنتیک در سلول‌ها. تاکنون درمان قطعی برای بسیاری از انواع سرطان شناخته نشده است؛ اما امروز محققان به کمک روش کریسپر، درمانی برای سرطان پیدا کرده‌اند که می‌تواند سرعت رشد و گسترش سلول‌های سرطانی در بدن را به میزان چشمگیری کاهش دهد.

پاییز سال گذشته، بیماری که از سرطان ریه رنج می‌برد، یکی از 10 نفر در جهان بود که بیماری‌اش به کمک روش کریسپر کنترل شد. سلول‌های ایمنی در خون فرد اصلاح شد و ژن‌هایی که پروتئین لازم برای تقسیم سلول‌های سرطانی را تولید می‌کردند، ناتوان شدند. این محققان امیدوارند که بدون وجود این پروتئین، سلول‌های سرطانی امکان تقسیم شدن و گسترش پیدا نمی‌کنند و به این ترتیب سلول‌های ایمنی پیروز این میدان می‌شوند.

محققان مرکز مطالعات سرطان دانشگاه پنسیلوانیا در آمریکا از تابستان سال گذشته، آزمایش‌هایی روی ویرایش ژنتیک سلول‌های سرطانی پوست، بافت‌های نرم و مغز استخوان آغاز کرده‌اند. آنها سلول‌های اصلاح شده را وارد سیستم ایمنی سلولی کرده‌اند و امیدوارند این سلول‌ها بتوانند سلول‌های سرطانی را در بدن از بین ببرند. با وجود این که این روش هنوز امتحان خود را پس نداده، به‌نظر می‌رسد در آینده نزدیک بتوان حداقل امکان پیشروی انواعی از سرطان را در بدن کاهش داد.

کاهش جمعیت پشه مالاریا

صدها نفر در طول سال بر اثر مالاریا از دنیا می‌روند. آخرین داده‌های سازمان جهانی بهداشت (WHO) از مالاریا که سال 1394/ 2015 منتشر شده است، آمار مبتلایان مالاریا را 212 میلیون نفر اعلام می‌کند که از این تعداد، ‌429 هزار مورد منجر به مرگ شده است.

محققان دانشگاه امپریال کالج لندن در تلاش برای کاهش جمعیت پشه‌های ناقل این بیماری در جست و جوی روشی هستند تا به کمک روش‌های ژنتیک باروری این پشه‌ها را کنترل کنند.

نتایج یکی از مطالعات مرتبط با این موضوع در مجله علمی نیچر (Nature) نشان می‌دهد که سه ژن برای کاهش باروری پشه‌های ماده ناقل مالاریا شناسایی شده است. محققان پیش‌بینی می‌کنند، حداقل یکی از این ژن‌ها قابلیت مهندسی و اصلاح دارد و به این ترتیب می‌توان جمعیت این پشه‌ها را کنترل کرد.

کریسپر در مقابل اچ‌آی‌وی

ریشه‌کن کردن اچ‌آی‌وی (HIV)، ویروسی که باعث بروز بیماری ایدز می‌شود، از مهم‌ترین و دشوارترین دغدغه‌های امروز علوم پزشکی است. این ویروس علاوه بر آلوده کردن سلول‌های ایمنی بدن که به ویروس حمله می‌کنند، خود نیز جهش پیدا می‌کند. روش فعالیت ویروس اچ‌آی‌وی در بدن به این شکل است که یک سلول را می‌رباید و شروع به تکثیر آن می‌کند. این ویروس تغییرات ژنتیک فراوانی برای خود تولید می‌کند و به همین دلیل براحتی می‌تواند از درمان‌های دارویی فرار کند. به وجود آمدن مقاومت دارویی بزرگ‌ترین مشکل درمان کسانی است که به این ویروس آلوده می‌شوند.

اما تکنیک کریسپر برای این ویروس هم راه حلی دارد. حدود دو ماه پیش پژوهشگران دانشگاه پیتسبورگ آمریکا، از روش کریسپر برای حذف این ویروس از روی سلول‌های سالم استفاده کردند. در نتیجه، ویروس اچ‌آی‌وی امکان تکثیر یافتن را از دست می‌دهد و سلول‌های کمتری با ویروس درگیر می‌شوند. این تکنیک تاکنون روی سه نوع حیوان آزمایشگاهی مختلف امتحان شده و اینک زمان آزمایش این روش روی سلول‌های بدن انسان رسیده است.

مهار نابینایی مادرزادی

یکی از شایع‌ترین دلایل نابینایی، نابینایی مادرزادی به دلیل یک بیماری چشمی نادر ارثی است که هنگام تولد یا در چند ماه اول زندگی بروز پیدا می‌کند. گرچه این بیماری نادر است و دو یا سه نفر از هر 100 هزار نفر به آن مبتلا می‌شوند، اما پیدا کردن راه حلی برای درمان این اختلال از نابینایی درصدی از کودکان در جهان جلوگیری می‌کند.

این اختلال یک مشکل ژنتیک است که حداقل 14 ژن در بروز آن نقش دارند. محققان موسسه زیست فناوری ماساچوست برای نخستین بار تصمیم به استفاده از روش کریسپر برای درمان این نوع نابینایی گرفتند. نتایج حاصل از آزمایش‌های بالینی اولیه نشان از ایمن بودن و اثربخشی این روش برای بازگرداندن بینایی در این افراد دارد. ارزیابی آزمایش‌های کنونی نشان می‌دهد که ممکن است سیستم ایمنی بدن در درمان هر دو چشم واکنش یکسانی نشان دهد و این موضوع کار را پیچیده‌تر می‌کند. با این حال این موسسه در نظر دارد اواخر سال 1396/ 2017 آزمایش‌های بالینی این روش را تکمیل و نتیجه نهایی را اعلام کند.

درمان دردهای مزمن

دردهای مزمن که افراد در طول زندگی با آنها روبه‌رو می‌شوند، عامل ارثی و ژنتیک ندارند، اما دانشمندان حوزه زیست فناوری به دنبال راه‌هایی برای درمان این دردها به روش کریسپر نیز هستند. دردهای مزمن به‌طور معمول به دلایل نوروژنیک، آسیب‌های اعصاب، عوامل محیطی و روانی یا دلایل ناشناخته بروز پیدا می‌کند و ممکن است دوره‌ای، مداوم یا ترکیبی باشد. مطالعات اپیدمیولوژیک نشان می‌دهد بین 10 تا 55درصد افراد در موقعیت‌های جغرافیایی و زمان‌های مختلف از دردهای مزمن رنج می‌برند. محققان در تلاشند این بار با ایجاد تغییر در ژن‌ها، التهاب یا سوزش دردهای مزمن را کاهش دهند.

در شرایط عادی، ایجاد التهاب و سوزش، روش بدن برای هشدار دادن به سیستم ایمنی و اعلام وجود مشکلی در بافت‌هاست، اما التهاب ناشی از دردهای مزمن می‌تواند برعکس این اتفاق باشد و حتی به بافت‌های بدن آسیب برساند. در این شرایط درد شدید می‌تواند فرد را در انجام امور روزمره ناتوان کند. اوایل سال 1396/ 2017 گروهی از محققان حوزه زیست فناوری در دانشگاه یوتای آمریکا، خبر از آزمایش روش جدیدی برای کاهش دردهای مزمن دادند. در واقع آنها از فناوری کریسپر کمک گرفتند تا سلول‌های بدن را از تولید مولکول‌هایی منع کنند که برای از کار انداختن بافت‌های بدن طراحی شده‌اند و التهاب و درد ایجاد می‌کنند.

مهم‌ترین دستاورد این تکنیک می‌تواند کاهش ناتوانی و از بین رفتن بافت‌ها بعد از انجام یک جراحی باشد. همچنین ویرایش ژنتیک سرعت درمان بعد از به وجود آمدن یک آسیب جدی، برای مثال بعد از یک عمل جراحی سنگین را بالا می‌برد. در این حالت نیاز به انجام جراحی ثانویه برای درمان بافت‌های آسیب‌دیده وجود نخواهد داشت.

اصلاح ژنتیک محصولات

فناوری کریسپر علاوه بر توانایی اصلاح ژن انسان و حیوان، قادر است در ژن گیاهان نیز تغییراتی ایجاد کند.

در این راستا محققان تلاش می‌کنند از ابزار ویرایش ژنتیک برای کاهش آفت‌ها و بیماری‌های محصولات زراعی نیز استفاده کنند. برای مثال محققان آزمایشگاه سینسبری در انگلیس، روی ژن سیب‌زمینی و گندم آسیب‌پذیر در مقابل بیماری‌ها تحقیق می‌کنند.

محققان آزمایشگاه هاربر در نیویورک، ژن گوجه‌فرنگی را بررسی می‌کنند تا گوجه فرنگی‌ها پیش از رسیدن کامل شکسته نشوند. آزمایش‌های دیگری نیز برای استفاده از ویرایش ژنتیک مرکبات در حال انجام است تا باکتری‌های منتشر شده از حشرات به مرکبات آسیب وارد نکند و منجر به از بین رفتن محصول نشود.

اگر این مطالعات و آزمایش‌ها موفقیت‌آمیز باشد، تا چند سال آینده می‌توان شاهد محصولات زراعی سالم‌تر و بیشتر و کاهش بروز بسیاری از بیماری‌های مزمن و ژنتیک بود.

سپیده شعرباف