پزشکان میگویند برای درمان سرطان خون لیلا ریچاردز از یک لوله آزمایشگاهی کوچکی کمک گرفتهاند که پر از سلولهای ایمنی دستکاری شده با فنون مهندسی ژنتیک (Designer Immune Cells) بوده است. این که آیا میتوان از این روش برای درمان دیگر سرطانها هم بهره گرفت یا خیر، اکنون موضوعی داغ در محافل پزشکی و مهندسی ژنتیک است.
حدود 15 سال پیش و در آغاز قرن 21 خیلیها ژندرمانی را مهمترین رهیافت بشر برای معالجه بیماریهایی همچون سرطان عنوان میکردند.
اکنون برخی دانشمندان معتقدند که درخت ژندرمانی آن قدر تنومند شده که کمکم بتوانیم طعم شیرین میوه آن را در درمان بیماریهای ژنتیک صعبالعلاج بچشیم.
رشتههای دیانای
در تکتک سلولهای بدن موجودات زنده ـ از انسان تا سادهترین گیاهان ـ اطلاعات حیاتی روی رشتههایی متشکل از پروتئین، قند پنج کربنی و فسفات حک شده است.
امروزه میدانیم ویژگیهای وراثتی هر فرد به چگونگی چینش بازهای آلی و توالی آنها در رشتههای دیانای او بستگی دارد. این که چهرهمان چه شکلی باشد، چقدر طول قدمان باشد و حتی نسبت به ابتلا به چه بیماریهایی چقدر مستعد باشیم یا نباشیم، چیزی است که به توالی کدهای ژنتیک ما بسیار وابسته است.
امروزه بسیاری از پزشکان معتقدند با شناخت صحیح نسبت به توالیهایی ژنتیک ـ که به عملکرد معیوب ژنها منجر میشود ـ میتوان بسیاری از بیماریها و حتی سرطان را از طریق دستکاری ژنها درمان کرد. با این حال کماکان اما و اگرهای بسیاری پیش روی پزشکان قرار دارد.
رهیافتی به نام ژندرمانی
دکتر مهدی توتونچی، عضو هیات علمی گروه ژنتیک و سلولهای بنیادی پژوهشگاه رویان در گفتوگو با جامجم در پاسخ به این که مشکل اصلی در مقابله با سرطان چیست که آن را دشوار یا غیرممکن کرده است، میگوید: مشکل اصلی در مقابله با سرطان این است که ما هنوز خود بیماری را به درستی نمیشناسیم. در حقیقت شاید بتوان شناخت نداشتن ما نسبت به سرطان را از بزرگترین شکستهای بشر در حوزه تحقیقات پزشکی تلقی کرد. یعنی آن قدر که برای شناخت سرطان هزینه کردهایم، هنوز نتوانستهایم به همان اندازه دستاورد کسب کنیم تا درمانش کنیم.
وی با تاکید بر این که ژن درمانی مقوله گستردهای در حوزه پزشکی است میگوید: سالهاست محققان به دنبال این هستند که راهکاری برای درمان ژنهای معیوب پیدا کنند. وقتی ما درباره یک بیماری ژنتیک صحبت میکنیم به معنی این است که تکتک سلولهای بدن فرد بیمار دچار آن مشکل خاص هستند.
این مشکل گاهی خود را به شکل کمخونی مانند تالاسمی نشان میدهد که در این حالت ژن عامل بیماری در فرد مشکل دارد و چون این ژن در خون نقش مهمی دارد، بیماری خود را به شکل کمخونی نشان میدهد.
اما در حقیقت تکتک سلولهای بدن فرد بیمار این مشکل را دارند. از زمانی که بحث دستکاریهای ژنتیک رایج شده است، ترمیم ژن معیوب بهعنوان هدف غایی محققان در نظر گرفته شده تا در نهایت بیماری درمان شود.
مسیر پر پیچ و خم ترمیم ژن دکتر توتونچی با اشاره به این که مشکلات زیادی در مسیر ترمیم ژن معیوب وجود دارد، تصریح میکند: این که چطور میتوان ژن معیوب در تکتک سلولهای بدن را ترمیم کرد، معضل مهمی است. در این حالت ما به حاملهای ژنتیک نیاز داریم تا بتواند ژن سالم را جایگزین ژن معیوب در سلول کند. مشکل از همین جا شروع میشود که خود فناوری دستش آن قدر بسته نیست که یک ژن را ترمیم کند، بلکه مشکل اصلی ایمنی زیستی است که موجب میشود نتوانیم ترمیم را انجام دهیم.
در اینجا روش کار مهم است. ما در آزمایشگاه شاید ماهانه ترمیم ژن در سطح سلولهای آزمایشگاهی را انجام میدهیم و در حقیقت فناوری در این زمینه وجود دارد. ولی وقتی همین کار قرار است در سیستم موجود زنده و بخصوص انسان انجام شود، بحث ایمنی زیستی اهمیت مییابد تا فرد دچار بیماری دیگری نشود و اوضاع از حالت اول خودش بدتر نشود.
به گفته دکتر توتونچی، حاملهای ژنتیک به این صورت عمل میکنند که یا باید یک باکتری تکثیر بشود، یا از طریق یک ویروس انتقال داده شود. در اینجا خود باکتری یا ویروس از نظر ایمنی میتوانند به گونهای مخرب عمل کنند. بنابراین در حقیقت این بخش از کار است که فرآیند مطالعات محققان را کند کرده و موجب شده است ژندرمانی به آسانی انجام نشود. از این رو محققان به فناوری نیاز دارند که حاملهای ژنتیک را در شرایطی مطمئن و ایمن تولید و استفاده کنند.
ژندرمانی در کنار سلولدرمانی
دکتر توتونچی تاکید میکند که بسیاری از بیماریها صرفا از طریق ژندرمانی درمان نمیشود و باید ژندرمانی را در کنار سلولدرمانی انجام دهیم. وی علت این امر را چنین توضیح میدهد: برخی بیماریها را میتوان فقط از طریق ترمیم ژن معالجه کرد. مثل درمان سلولهای خونی که سلولهایی معلق و آزاد در جریان گردش خون هستند. در مورد درمان سرطان این دختربچه انگلیسی ـ که هنوز اطلاعات زیادی از فرآیند آن منتشر نشده ـ به نظر میرسد احتمالا سلولهای بنیادی مغز استخوان فرد را خارج، ترمیم و به جای خود بازگردانده باشند.
در این زمینه برای مثال از سال 2006 یک پروفسور ژاپنی به نام شیمیا یاماناکا این فناوری را ابداع کرد. وی از سلولهای فیبروبلاست پوستی سلولهای بنیادی ایجاد کرد که منبع بسیار مناسبی برای سلولدرمانی شدند؛ زیرا میتوان از سلول پوست یک فرد، سلول پرتوانی ایجاد کرد که میتواند به سلولهای عصبی و قلبی و... تمایز یابد.
مثلا فرض کنید فرد بیماری داریم که تکتک سلولهایش به یک مشکل ژنتیک کبدی دچار است. اگر در این حالت از پوست فرد بیمار نمونه بگیریم و آن را به سلولهای بنیادی تبدیل کنیم و ترمیم ژنتیک را در این مرحله انجام دهیم سپس آن را به سلول کبدی تمایز دهیم و آن را به بدن فرد وارد کنیم، در این حالت تلفیق ژندرمانی و سلولدرمانی رخ داده است.
بنابراین ما برای درمان بیماریها در سطح سلولی با دو رویکرد مواجهایم: اول این که ترمیم ژنتیک را با استفاده از حاملهای ژنتیک در سلولهای بدن فرد بیمار انجام دهیم. راه حل دوم این است که یک مرحله سلولی اضافه کنیم که البته در مواردی انجام میشود که سلولها در بافت جامدی باشند و دسترسی به تکتک سلولها دشوار باشد.
هزینهها و امیدها
دکتر توتونچی درباره هزینه معالجه از طریق ژندرمانی میگوید: فعلا کارها در مراحل تحقیقاتی است و هزینهها زیاد است. اما مسلما این روش درمانی در آیندهای نه چندان دور در دنیا جای خود را به خوبی باز خواهد کرد و ما هم در کشورمان در مراحل تحقیقاتی چنین مطالعاتی را انجام میدهیم. به شرط این که بتوانیم مشکل ایمنی زیستی را حل کنیم. بخصوص ما روی بیماریهایی مثل پارکینسون طرحهای خوبی را در دست مطالعه داریم.
وی در پاسخ به این که آیا بیماران سرطانی میتوانند نسبت به درمان خود از طریق ژن درمانی در آینده نزدیک امیدوار باشند، میگوید: مسلما باید امیدوار باشیم. همان طور که گفتم مشکل اصلی ما شناخت نداشتن از سلولهای سرطانی است. اما نسبت به درمان بسیاری از مشکلات سرطانی امیدواریم.
فعالیتهای ایران در حوزه ژندرمانی
به گفته دکتر توتونچی، فناوری که ما الان در کشور داریم در حدی نیست که بتوانیم آزمایشگاههایی برای تولید در شرایط ایمن داشته باشیم، وگرنه فناوری ترمیم ژن چیزی است که امروزه در کشور ما انجام میشود. درست مثل این که جراح داشته باشیم، اما اتاق عمل نداشته باشیم. ما دارای ابزارهای زیادی در سطح تحقیقاتی هستیم و این روزها طرحهای مختلفی در زمینه ژندرمانی داریم. ما در فضای آزمایشگاهی میتوانیم از افراد سلول بگیریم، ژن معیوب را ترمیم کرده و به این ترتیب نقص قبلی سلول را برطرف کنیم. ولی اگر بخواهیم این کار را در بدن فرد بیمار انجام دهیم، به فناوری ویژهای احتیاج است که مشکل ما و بسیاری از کشورهای دنیا در همین بخش است.
کاظم کوکرم
در یادداشتی اختصاصی برای جام جم آنلاین مطرح شد
یک کارشناس روابط بینالملل در گفتگو با جامجمآنلاین مطرح کرد
در گفتگو با جام جم آنلاین مطرح شد
در گفتگو با جام جم آنلاین مطرح شد