کشف راه درمان بیماری تخریب عصبی کودکان

این کشف توسط محققان مرکز بیوتکنولوژی حیوانات و ژن درمانی در دانشگاه بارسلونا انجام شده و روی حیوانات با موفقیت جواب داده است و محققان این مرکز به نتایج مثبت این کشف در مورد انسانها هم بسیار امیدوار هستند.

این مداوا که در بدن حیواناتی نظیر سگ و موش با موفقیت انجام شد شامل یک جراحی است که در آن محققان ویروس را داخل مایع مغزی - نخاعی بدن حیوان وارد می کنند.

این ویروس کاملا بی ضرر است و سلول های مغز و نخاع را به طور ژنتیکی تغییر می‌ دهد تا آنزیم هایی‌ را که بیماری مانع از تولید آن در بدن می‌ شود، بسازد و آنها را در سایر نقاط بدن از جمله کبد گسترش دهد.

سندرم سان فیلیپو از نوع «آ» به «موکوپولیساکاریدوسیس ۳آ» نیز معروف است و از جهش های‌ ژنتیکی بر اساس آنزیم «سولفامیداسا» شکل می گیرد و در نابودی برخی‌ از مواد موسوم به «گلیکوزآمینوگلیکان»، موثر است.

به گفته متخصصان، اگر این مواد نابود نشوند در سلول ها جمع و به بروز التهاب عصبی و اختلال در فعالیت اعضای بدن مخصوصا مغز منجر می‌ شوند.

کودکانی که با این جهش ژنتیکی‌ متولد می‌ شوند، بیماری آنها از چهار سالگی تشخیص داده می‌ شود اما این بیماری در آنها پیامدهایی همچون تخریب عصبی، عقب افتادگی ذهنی‌، خشونت، بیش فعالی، اختلال خواب و از دست دادن گفتار به همراه دارد.

این وضعیت موجب می شود بیماران در زمان نوجوانی به دلیل عواقب وخیم بیماری، جان خود را از دست بدهند.

در حال حاضر این بیماری در بین یک تا ۹ نفر در هر ۱۰۰ هزار نفر بروز می‌ کند.

به گفته محققان اسپانیایی، درمان ژنتیکی مذکور ، اکنون اجازه می‌ دهد سلول هایی‌ که دچار بیماری شده اند، بتوانند آنزیم های لازم را تولید کنند. این وضعیت، باعث می‌ شود انباشتگی گلیکوزآمینوگلیکان های سلول ها رفع شود و به التهاب عصبی و اختلالات در مغز و سایر اعضای بدن پایان دهد.

آزمایش ها روی حیوانات نشان داد این درمان اجازه می‌ دهد رفتار سلولی به حالت عادی خود باز گردد و امید به زندگی‌ این افراد طولانی شود.

بر این اساس، موش های بیمار به طور متوسط ۱۴ ماه زنده بودند اما پس از این درمان همانند یک موش سالم عمر کردند.(ایرنا)