درمان نوعی بیماری نادر توسط محقق ایرانی

استفاده از داروهای موجود و بهره گیری از ترکیبی از آنها برای درمان بیماری های سخت و صعب العلاج یکی از مهمترین اتفاقات دنیای پزشکی است که هر بار روی داده با استقبال محافل علمی – پزشکی جهان همراه بوده است.

این بار اما یک محقق ایرانی از دپارتمان اختلالات عصبی - عضلانی بیمارستان دانشگاه مارسی به نام شهرام عطاریان در صدر تحقیقاتی از این دست قرار دارد.

وی با استفاده از داروهای موجود در بازار شیوه ای منحصربفرد برای درمان اختلالی نادر به نام «Charcot-Marie-Tooth» نوع یک ارایه کرده که جزئیات آن در تازه ترین شماره ژورنال «Orphanet» مختص بیماری های نادر در دنیا منتشر شده است.

بدون شک مهمترین نکته ای که در این نوآوری درمانی دیده می شود بهره گیری از داروهایی است که پیش از این ابداع شده و به همین دلیل فرآیند درمانی این اختلال نادر پزشکی با صرف هزینه به مراتب کمتر و سریعتر از گذشته انجام می شود.

بیماری نادر «Charcot-Marie-Tooth» نوع یک که به اختصار به آن «CMT1A» گفته می شود درحقیقت نوعی اختلال ژنتیکی خاص است که در دنیا از هر 5 هزار نفر یک تن به آن مبتلا هستند.

این بیماری به از دست رفتن فیبرهای عصبی، ضعیف و خسته شدن بافت ماهیچه ای، شکل گیری تدریجی نواقص حسی در بدن و در کل از دست رفتن مهارت های مربوط به انجام کارهای ساده منجر می شود.

عطاریان در این خصوص می گوید: تاکنون هیچ درمانی برای این بیماری نادر وجود نداشته است. با این حال ما متوجه شده ایم که با استفاده از تکنیک ترکیب یک سری دارو که پیش از این به دنیا معرفی شده می توان به درمان این بیماری تاحدودی امیدوار شد. این نکته برای ما بسیار ارزشمند است و امیدواریم پس از آغاز و پایان دو فاز نخست این پروژه درمانی، شاهد آغاز فاز سه آن در ابعاد بین المللی در سال 2015 باشیم.(مهر)

این محقق و همکارانش برای درمان CMT1A به سراغ ترکیب دارویی PXT3003 رفته اند، ترکیبی متشکل از سه داروی شناخته و تأیید شده که تاکنون برای درمان بیماری های دیگر به کار گرفته شده است.

این ترکیب دارویی شامل سه داروی Baclofen ویژه درمان تشنج، naltrexone برای درمان معتادان به الکل و مواد مخدر و sorbitol برای کمک به مبتلایان به اختلالات روده ای است.